Gesundheitsökonomische
Aspekte in klinischen Studien

Erfolgreich zusammenarbeiten mit der Health Economics Facility

Klinische Studien spielen eine entscheidende Rolle bei der Entwicklung und Verbesserung medizinischer Behandlungen. Die Ergebnisse dieser Studien sind nicht nur für die unmittelbare Patientenversorgung von Bedeutung, sondern auch für die Integration neuer Therapien in das Gesundheitssystem.

In diesem Zusammenhang haben nicht zuletzt gesundheitsökonomische Fragestellungen, die sich mit der evidenzbasierten Gestaltung und Weiterentwicklung des Gesundheitswesens befassen, Auswirkungen auf die Gesellschaft insgesamt.

Gesundheitsökonomische Fragestellung von Anfang an mitdenken

Traditionell werden zur Analyse gesundheitsökonomischer Fragestellungen häufig modellbasierte Ansätze verwendet. Es ist jedoch auch möglich, diese Fragestellungen direkt im Rahmen von klinischen Studien oder Beobachtungsstudien zu untersuchen. Dieser Ansatz wird als «Within-trial Analyse» bezeichnet und kann in der Praxis auf vielfältige Weise umgesetzt werden. Häufig sind es auch Mischformen unter Einbeziehung externer Kostenquellen oder mit einer Extrapolation von Studienergebnissen über den Beobachtungszeitraum hinaus.

Gesundheitsökonomische Withintrial-Analysen können in sehr viele klinische Studien sinnvoll integriert werden. Allerdings gibt es kein «One-fits-all» Konzept. Vielmehr ist für jede Studie ein individuelles Vorgehen erforderlich, um die geeigneten Datenquellen und Methoden zu identifizieren und festzulegen. Diese Kompetenz besitzen Expertinnen und Experten aus der Gesundheitsökonomie. Eine enge Zusammenarbeit zwischen klinisch Forschenden und Gesundheitsökonomen ist auch erforderlich, um sicherzustellen, dass relevante Kostenaspekte angemessen berücksichtigt werden. Weil sich die Gesundheitssysteme von Land zu Land stark unterscheiden, ist es wichtig, nationale Besonderheiten zu berücksichtigen und lokale Kostenstrukturen einzubeziehen.

Entscheidend für die Validität gesundheitsökonomischer Analysen ist zudem die Qualität der erhobenen Daten zu Kosten und gesundheitsbezogenen Outcomes. Gesundheitsökonomen sollten daher bereits in der frühen Planungsphase einer klinischen Studie einbezogen werden.

Health Economics Facility als integrierter Bestandteil der Forschungsinfrastruktur

Die Health Economics Facility (HEF) ist dem Departement Public Health der Medizinischen Fakultät der Universität Basel angegliedert und steht unter der Leitung von Prof. Dr. Matthias Schwenkglenks. Neben der Durchführung eigener gesundheitsökonomischer Forschungsprojekte fungiert das HEF als Anlaufstelle für Forschungsgruppen aller Departemente der Medizinischen Fakultät und stellt gesundheitsökonomische Expertise für laufende und geplante Projekte zur Verfügung. Die HEF ist Teil des neu gegründeten «basel center for health economics» (bche).

«Die Option gesundheitsökonomischer Analysen sollten bei der Planung einer klinischen Studie immer in Betracht gezogen werden.»

Prof. Dr. Matthias Schwenkglenks
Leiter der Health Economics Facility (HEF)

Basel Center for Health Economics (bche)

Das bche ist ein Zusammenschluss von bestehenden Institutionen an der Universität Basel mit dem Ziel, innovative Forschung und Lehre zu drängenden Fragen des heutigen Gesundheitswesens zu betreiben. Das bche besteht aus folgenden Abteilungen:

• Health Economics Facility (HEF), Departement Public Health, Medizinische Fakultät, Leitung: Prof. Matthias Schwenkglenks
• Professur für Gesundheitsökonomie, Wirtschaftswissenschaftliche Fakultät, Leitung: Prof. Stefan Felder
• Forschungseinheit Haushaltsökonomie und Gesundheitssysteme, SwissTPH, Leitung: Prof. Günther Fink

Zwei Beispiele

PFOA II-Studie

Kniearthrose beginnt häufig im patellofemoralen Kompartiment des Knies (PFOA) und ist eine der häufigsten Ursachen für Schmerzen und Behinderungen in der heutigen Gesellschaft. Sie geht mit einer starken Beeinträchtigung der Lebensqualität und hohen Kosten für das Gesundheitswesen einher. Diese Phase-II-Studie unter der Leitung von PD. Dr. med. Marcus Mumme und Prof. Dr. Ivan Martin vergleicht die Wirksamkeit von körpereigenem Knorpelgewebe aus nasalen Knorpelzellen (N-TEC) mit Injektionen von plättchenreichem Plasma (PRP). Letzteres ist die derzeitige Standardtherapie. 

Die Interventionsstrategie mit N-TEC ist mit erheblichen Kosten verbunden. Angesichts knapper Ressourcen im Gesundheitswesen müssen solche neuen Behandlungsstrategien neben positiven klinischen Effekten auch ein akzeptables Kosten-Nutzen-Verhältnis aufweisen. Dabei sind nicht nur die direkten Kosten der Interventionen zu berücksichtigen, sondern auch die Kosten, die durch den Produktivitätsverlust der Personen im erwerbsfähigen Alter entstehen. Denn der Gesundheitszustand hat nicht nur Auswirkungen auf die Betroffenen selbst, sondern ist durch Auswirkungen auf die Produktivität von volkswirtschaftlicher und gesellschaftlicher Bedeutung. All dies fliesst in die Bewertung des Kosten-Nutzen-Verhältnisses ein.

Forschende an der Medizinischen Fakultät, die an der Integration von
gesundheitsökonomischen Analysen in ihre klinischen Studien interessiert sind, können sich gerne mit Prof. Matthias Schwenkglenks oder dem DKF in Verbindung setzen.

MultiSCRIPT

MultiSCRIPT unter der Leitung von Prof. Dr. med. Özgür Yaldizli ist eine sogenannte Plattformstudie, die in die Schweizerische Multiple Sklerose-Kohorte (SMSC) integriert ist. Es werden innerhalb der Kohorte fortlaufend randomisierte kontrollierte Studien zu neuen personalisierten Diagnose oder Therapieoptionen integriert. Auch hier ist die Frage nach der Kosteneffektivität verschiedener Behandlungsmethoden von grosser Bedeutung. Das Design von MultiSCRIPT als «pragmatische» Studie ist zude sehr realitätsnah («real world evidence») und besonders wertvoll für gesundheitsökonomische Analysen.

In einem ersten Schritt untersucht MultiSCRIPT in einer sechsmonatigen Interventionszeit die Auswirkungen eines engmaschigen Monitorings des noch nicht in der klinischen Routine eingesetzten Biomarkers «Serum Neurofilament Light Chain» (sNfL) auf das Behandlungsergebnis bei Patientinnen und Patienten mit Multipler Sklerose. sNfL ist ein Biomarker für die Schädigung von Nervenzellen. Personen mit einem Risiko für zukünftige Krankheitsaktivität können so frühzeitig identifiziert werden. Es wird erwartet, dass dadurch die Krankheitsaktivität reduziert und die Lebensqualität der Betroffenen verbessert werden kann, da ein engmaschiges sNFL-Monitoring personalisierte Behandlungsentscheidungen ermöglicht.

Es liegt auf der Hand, dass die gesundheitsökonomischen Auswirkungen eine sehr spannende Forschungfrage darstellen. Ein Biomarker im Blut erlaubt im Vergleich zu anderen diagnostischen Möglichkeiten wie beispielsweise bildgebenden Verfahren häufige, engmaschige und kostengünstige Messungen, die entscheidend zur Verlangsamung des Krankheitsverlaufs beitragen könnten. Für das Gesundheitssystem könnte der Einsatz von sNFL in der klinischen Routine ein günstiges Kosten-Nutzen-Verhältnis aufweisen und so die Voraussetzungen für eine Kostenübernahmen durch die gesetzliche Krankenversicherung erfüllen.

Integration in eigene klinische Studien

Die Zusammenarbeit zwischen klinischen Forschungsgruppen, der HEF und dem DKF soll in Zukunft weiter ausgebaut werden. Alle klinisch Forschenden der Medizinischen Fakultät, die an der Integration von gesundheitsökonomischen Analysen in ihre igenen klinischen Studien interessiert sind, können sich gerne mit Prof. Matthias Schwenkglenks oder dem DKF in Verbindung setzen.

Juni 2024

© Departement Klinische Forschung, Universität Basel c/o Universitätsspital Basel, Juni 2024